La investigación fue realizada por expertos del Mass Eye and Ear y del Eye & ENT Hospital de la Universidad Fudan de Shanghai, China. Los cinco niños padecían de DFNB9, una sordera autosómica causada por mutaciones en el gen OTOF.
Estos resultados abren una puerta de esperanza a miles de personas en todo el mundo que viven con esta condición.
«Los resultados de estos estudios son asombrosos», dijo Zheng-Yi Chen, DPhil, coautor principal del estudio y científico asociado de los Laboratorios Eaton-Peabody de Mass Eye and Ear.
«La capacidad auditiva de los niños tratados sigue progresando de forma espectacular y el nuevo estudio muestra beneficios añadidos de la terapia génica cuando se administra en ambos oídos, incluida la capacidad de localización de fuentes sonoras y mejoras en el reconocimiento del habla en entornos ruidosos», añade.
¿CÓMO FUNCIONÓ LA INVESTIGACIÓN?
Yilai Shu MD inyectó copias funcionales del transgén humano OTOF transportado por un virus adenoasociado (AAV) en los oídos internos de los pacientes mediante una cirugía especializada mínimamente invasiva.
El primer caso de tratamiento bilateral se llevó a cabo en julio de 2023.
En medio del seguimiento, se pudo observar 36 acontecimientos adversos, pero no hubo toxicidad limitante de la dosis ni acontecimientos graves.
Los cinco niños recuperaron la audición en ambos oídos, con mejoras espectaculares en la percepción del habla y la localización del sonido.
Dos de los niños fueron capaces de apreciar la música, algo que es mucho más complejo de hacer.
